מיוזיים - Myozyme

מהו מיוזיים®? כיצד מיוזיים® עובד? לאילו חולים מיועד מיוזיים® ? מהן תופעות הלוואי האפשריות של מיוזיים® ? אילו אופציות טיפוליות נוספות מוצעות כיום לחולי פומפה?

מהו מיוזיים®?

מיוזיים הוא טיפול אנזימי חליפי,גרסה רקומביננטית לאנזים אסיד אלפא-גלוקוזידאז (acid alpha glucosidase או בקיצור GAA). באנשים הסובלים ממחלת פומפה (Pompe) האנזים GAA חסר או שפעילותו לקויה. 
 
 
מיוזיים היא התרופה הראשונה והיחידה לטיפול במחלת פומפה. מחלת פומפה הינה מחלה גנטית המתאפיינת בפעילות אנזים לקויה בתאי שריר, שתוצאתה היא מוגבלות פיזית ולעיתים קרובות הפרעה נוירו-מוסקולרית (הפרעה הקשורה במערכת העצבים ובשרירים).המחלה פוגעת הן בילדים והן במבוגרים. הסימפטומים של המחלה וקצב התקדמותה תלויים במקרים רבים בגיל החולה, עת הופעת הסימנים הראשונים ובמערכות השונות המעורבות בגוף החולה.  מחלת פומפה מאופיינת לרוב בסיבוכים לבביים מתקדמים, חולשה נשימתית וחולשת שרירים.

כיצד מיוזיים® עובד?

במצב תקין וטבעי האנזים אסיד אלפא-גלוקוזידאז (GAA) מפרק את מולקולות הגליקוגן בשרירים, אשר הינן מולקולות סוכר גדולות. כתוצאה מחסר האנזים GAA או מפעילותו הלקויה,מתרחשת אגירה של גליקוגן בתוך איבר תוך תאי הנקרא ליזוזום. האגירה העודפת של גליקוגן בתאי השריר גורמת בסופו של דבר לנזק לפעילות השרירים. מיוזיים מחזיר לשרירים את פעילות האנזים התקינה, ועל ידי כך מאפשר לחולים לפרק את מולקולות הגליקוגן. מיוזיים ניתן לחולים באמצעות עירוי אחת לשבועיים.

לאילו חולים מיועד מיוזיים® ?

מיוזיים משמש כטיפול אנזימי חליפי בחולים עם אבחנה  של פומפה
 (GAA deficiency ).
יתרונות הטיפול במיוזיים בחולי Late onset Pompe  עדיין לא בוססו במחקרים.
 
מיוזיים רשום בפנקס התרופות של מדינת ישראל,כפי שמאושר בארצות אחרות(ראה:לאילו חולים מיועד).
בספטמבר 2006 אושרה הכללת מיוזיים בסל הבריאות של מדינת ישראל.

מהן תופעות הלוואי האפשריות של מיוזיים® ?

ככל התרופות,גם מיוזיים עשוי לגרום לתופעות בלתי רצויות.
מרבית תופעות הלוואי הקשורות במיוזיים הינן קלות או בינוניות בחומרתן ועל פי רוב מתרחשות ביום שבו ניתן העירוי.
מרבית התופעות הן של רגישות יתר,או כאלו הקשורות בעצם מתן העירוי.
פרטים נוספים ניתן למצוא באתר העולמי של מיוזיים.

אילו אופציות טיפוליות נוספות מוצעות כיום לחולי פומפה?

מיוזיים הוא הטיפול הראשון והיחיד המאושר לטיפול בחולי פומפה. בעבר לפני כניסת המיוזיים לשימוש,רופאים מטפלים היו יכולים להסתמך אך ורק על טיפול תומך כגון תרפיית נשימה, תזונה, פיזיותרפיה, ריפוי בעיסוק ותרפיה פסיכו-סוציאלית.

פרטים נוספים:

אתר רפואה.אינפו: "סרטן בלוטת התריס" החולות מתות מהפחד להיבדק.מה שצריך לדעת על איבחון, מניעה והטיפול בסרטן זה?" לחץ כאן

מוצרים